Д-р Дейвид Файгенбаум, на снимката, има рядко заболяване, известно като болест на Касълман. Той тества лечение върху себе си, което може да помогне и на други., Снимка: © Penn Medicine

Стремежът на млад лекар да разбере собствената си рядка смъртоносна болест го кара да направи експериментално лечене върху себе си.

Засега изглежда е успешно. Д-р Дейвид Файгенбаум, асистент в Медицинското училище Перлман към Унивеститета в Пенсилвания, е в ремисия още откакто за първи път използвал себе си като „тест“ преди пет години.

Сега ново проучване предполага, че лечението на доктор Файгенбаум може да помогне на други хора с подобно рядко възпалително заболяване, известно като болест на Касълман (Castleman).

Новото изследване показва, че пациенти с тежки форми на това състояние, които не са се повлияли от предишни терапии, могат да се възползват от лечение, което е насочено към специфична сигнална пътека вътре в клетките, наречена PI3K/Akt/mTOR.

Докладът, публикуван вчера (13 август) в „Дневника на клиничното изследване“ (Journal of Clinical Investigation), е един от малкото случаи, когато водещият автор на даден доклад (Файгенбаум) също е пациент в собственото си изследването.

Мисията на лекаря започва през 2010 г., когато Файгенбаум , който тогава е бил на 25 годишна възраст, внезапно се разболява. Той е развил подути лимфни възли, коремна болка, умора и обрив с малки червени петна по тялото си, се пише в доклада. Малко след това състоянието на Файгенбаум рязко се влошило и с опасност за живота.

Нови антиракови лекарства осигуряват на китайци нова надеждаШест нови антиракови лекарства са одобрени за навлизане на пазара в Китай през последните две години…Aug 5 2019skafeto.com

В крайна сметка Файгенбаум бе диагностициран с болест на Касълман (Castleman), която всъщност е група от възпалителни заболявания, които засягат лимфните възли. Около 5000 души в САЩ се диагностицират с някаква форма на болест на Касълман всяка година. Пациентите с болест на Касълман могат да имат лека форма на заболяването с един засегнат лимфен възел, докато други имат анормални лимфни възли в цялото си тяло и развиват животозастрашаващи симптоми, включително и органна недостатъчност.

Файгенбаум имал тази по-тежка форма, известна като „идиопатична мултицентрична болест на Касълман“ (idiopathic multicentric Castleman disease, iMCD). С нея се диагностицира само около 1500 до 1800 американци всяка година, според доклада. Тежката форма на заболяването е подобна на няколко автоимунни състояния, но подобно на рака, той също предизвиква свръхрастеж на клетки, в този случай – в лимфните възли. Около 35% от хората с iMCD умират в рамките на пет години от диагнозата. Въпреки че има едно одобрено лечение на болестта на Касълман – лекарство, наречено siltuximab, но не при всички пациенти има ефект.

Файгенбаум попадал именно в тази група. Никакви съществуващи терапии не му помогнали и симптомите му продължили да се връщат. През тези 3-4 години след диагностицирането му той бил хоспитализиран осем пъти. Но изучавайки собствените си кръвни проби, Файгенбаум  идентифицирал възможна улика за болестта си. Непосредствено преди поява на симптомите той забелязал скок в броя на имунните клетки, наречени „активирани Т-клетки“, както и повишаване на нивата на протеин, наречен „VEGF-A“. И двата фактора се регулират от пътеката PI3K/Akt/mTOR.

Гала разказва за рядката болест на дъщеря сиРядĸa бoлecт нa cтaвитe измъчва красивата дъщеря на Гала – Мари. Именно заради нея е изĸлючитeлнo вa…Jan 19 2019skafeto.com

Файгенбаум предположил, че лекарство, което инхибира през тази пътека, може да помогне за състоянието му. Той се насочил към лекарство, наречено „сиролимус“ (sirolimus), което инхибира тази пътека и вече се използва за предотвратяване на отхвърляне на органи при пациенти с бъбречна трансплантация. Файгенбаум не е имал поява на симптомите, откакто започнал да приема лекарството през 2014г.

В новото проучване Файгенбаум и колегите му съобщават, че при други двама пациенти с iMCD също се показват повишени нива на активирани „Т-клетки“ и „VEGF-A“ преди симптомите им да се появят. След лечение със сиролимус и двамата пациенти показват устойчива ремисия. До този момент са изминали 9 месеца и при нито един от двамата не е имал повторно появяване на симптомите.

„Нашите открития са първите, които свързват „Т-клетки“, „VEGF-A“ и пътеката „PI3K/Akt/mTOR“ към iMCD“, казва Файгенбаум в свое изявление. „Най-важното е, че състоянието на пациентите се подобриха, когато инхибирахме „mTOR“. Това е от решаващо значение, защото ни дава терапевтична цел за пациенти, които не реагират на siltuximab.“

Въпреки че новите открития са обещаващи, проучването включва само трима пациенти и ще са необходими по-мабащни изпитвания, за да се докаже, че това лекарство е ефективно лечение на iMCD. Скоро Файгенбаум и колегите му планират да започнат клинично изпитване за тестване на сиролимус до 24 пациенти с рядкото заболяване iMCD.

Светило в кардиологията преобърна медицината: Яжте повече сол за здраво сърцеИзтъкнат кардиолог излезе с нова революционна теория, която разбива на пух и прах досегашните схваща…Jul 1 2019skafeto.com

loading...